Porpora trombocitopenica immune (ITP)

Che cos’è?

La porpora trombocitopenica immune (ITP), conosciuta anche con il nome più breve Immune Thrombocytopenia (stessa abbreviazione ITP), può essere compresa osservando i tre termini che compongono il suo nome:

Immune indica che la malattia è causata dal sistema immunitario, che rende le cellule e gli anticorpi che attaccano le piastrine della persona stessa – le parti del sangue che aiutano il sangue a coagularsi.
trombocitopenica significa che la malattia è correlata a bassi livelli di trombociti, un altro nome per piastrine. Le piastrine sono prodotte nel midollo osseo (il rivestimento centrale delle ossa). Il corpo ha bisogno di un numero adeguato di piastrine funzionanti per consentire al sangue di coagularsi e di limitare il sanguinamento se viene tagliato o si verificano altri tipi di trauma.
Porpora significa che la malattia produce un rash rosso o viola causato da sanguinamento sotto la pelle. Questa è solo una manifestazione della malattia

In breve, l’ITP è una malattia in cui livelli insolitamente bassi di piastrine portano alla porpora e ad altre forme di sanguinamento anormale.

Nelle persone con ITP, il sistema immunitario produce proteine anormali chiamate anticorpi antiplatelet. Queste proteine indirizzate male si attaccano alla superficie delle piastrine del sangue come se le piastrine fossero “estranee” o invadere batteri o virus. Quando le piastrine colpite circolano nel flusso sanguigno, vengono riconosciute come anormali dalla milza e rimosse dal sangue.

Poiché sempre più piastrine vengono rimosse dalla milza, il livello delle piastrine nel sangue scende oltre il limite inferiore del normale (circa 130.000 per millimetro cubo di sangue) e al paziente viene diagnosticata una trombocitopenia (basso numero di piastrine).

Quando i livelli piastrinici scendono nell’intervallo da 30.000 a 50.000, una persona può iniziare ad avere sanguinamento anormale dopo una lesione cutanea minore, come un piccolo taglio, lividi, iniezione medica, esame del sangue o estrazione del dente.

Se i livelli piastrinici scendono al di sotto di 10.000, la persona ha un aumentato rischio di sanguinamento anche se non si è verificata alcuna lesione. Questo tipo di sanguinamento è particolarmente pericoloso se si verifica all’interno del cranio e del cervello, dove è noto come emorragia intracranica. Il sanguinamento può verificarsi anche nei reni e nella vescica causando l’urina di sangue. Emorragia eccessiva può verificarsi anche durante i normali cicli mestruali.

Ci sono attualmente tre classificazioni di ITP:

ITP di nuova diagnosi (anche acuta) – Questa forma di ITP dura meno di tre mesi e colpisce tipicamente i bambini, più comunemente quelli di età compresa tra 2 e 6 anni. Di solito compare poco dopo un’infezione virale. La maggior parte dei bambini con ITP acuta guarisce senza trattamento e le loro conte piastriniche raggiungono livelli normali. Tuttavia, dal 7% al 28% delle persone con ITP di nuova diagnosi può continuare a sviluppare ITP persistente o cronica.
ITP persistente : Qui la malattia è presente da 3 a 12 mesi e non ha subito alcuna correzione o remissione spontanea. È ancora persistente di fronte a diverse prove di trattamento.
ITP cronico – Questa forma di ITP dura più di 12 mesi, colpisce solitamente adulti di età compresa tra 20 e 40 anni e richiede un trattamento medico per ripristinare i normali livelli piastrinici. L’ITP cronica è tre volte più comune nelle donne rispetto agli uomini. In genere, una persona ha settimane o mesi di emorragia anormale da lieve a moderata off e on prima di vedere un medico.

Nella maggior parte dei casi, la causa di ITP è sconosciuta. In alcuni casi, la ITP può essere una reazione a un farmaco specifico o ad un ingrediente alimentare, come il chinino in acqua tonica. Negli Stati Uniti, l’ITP è una malattia relativamente rara che colpisce circa quattro persone su 100.000 ogni anno

ITP può verificarsi durante la gravidanza. Le piastrine basse possono portare a gravi problemi di sanguinamento sia nella madre che nel feto.

Sintomi

L’ITP non causa sintomi finché il conteggio delle piastrine rimane superiore a 50.000, che di solito è il minimo necessario per prevenire sanguinamento anormale. A livelli di piastrine più bassi, l’ITP può causare sintomi diversi, a seconda del tipo di ITP.

A volte, l’unico sintomo è la comparsa di minuscole chiazze violacee che si manifestano sulla parte inferiore delle gambe. Si chiamano petecchie. Questi sono accumuli di dimensioni puntuali di sangue sotto la pelle causati da piccoli vasi sanguigni che perdono.

A livelli di piastrine molto bassi, l’ITP può causare sintomi diversi, a seconda del tipo di ITP.

ITP acuto – I sintomi di solito iniziano bruscamente. Nei bambini, il trigger può essere un’infezione virale, con sintomi ITP che compaiono da una a tre settimane dopo la risoluzione dell’infezione. Negli adulti, il trigger per ITP acuta potrebbe non essere ovvio.

Il primo segno della malattia può essere una eruzione cutanea rossa o viola sulle gambe o lividi anormali dopo solo un trauma minore. Ci possono anche essere piccole aree di sanguinamento o “bolle di sangue” sulla superficie delle labbra o delle gengive e frequenti o gravi epistassi. Tranne che per questi sintomi, il bambino o la persona di solito appaiono normali e attivi.
ITP persistente o cronica – Un tipico paziente con ITP persistente o cronica è una donna adulta che ha avuto episodi intermittenti di lividi inspiegabili, tagli che tendono a guarire lentamente e trasudano sangue, sanguinamento prolungato dopo estrazioni dentarie e periodi mestruali insolitamente lunghi o pesanti.

Diagnosi

È importante che comunichi al medico tutti i farmaci prescritti e quelli senza prescrizione medica, i rimedi naturali o erboristici che tu o il tuo bambino assumete. Il medico esaminerà te o il tuo bambino con particolare attenzione a qualsiasi eruzione cutanea, aree di lividi, tagli trasudanti o altri segni di emorragia anormale. Il medico ordinerà uno o più dei seguenti test:

Un numero di piastrine nel sangue: i medici ordinano sempre questo test per primo. L’ITP è una delle cause di un basso numero di piastrine (trombocitopenia).
Esami del sangue – Possono essere eseguiti diversi esami del sangue, incluso un test per la presenza di anticorpi antipiastrinici.
Un striscio di sangue – In questo test, una goccia di sangue viene spalmata su un vetrino in modo che le dimensioni, la forma e l’aspetto generale delle piastrine e delle altre cellule del sangue possano essere controllate al microscopio.

A seconda dei risultati di questi test, può essere necessaria una biopsia del midollo osseo, specialmente se il paziente è un bambino che non ha avuto un’infezione di recente o un adulto che ha avuto emorragia anomala per un lungo periodo di tempo. In una biopsia del midollo osseo, un piccolo pezzo di midollo osseo viene rimosso ed esaminato in un laboratorio.

Lo scopo di questo test è determinare se sono presenti cellule chiamate megacariociti. I megacariociti sono le cellule del midollo osseo che si trasformano in piastrine.

In ITP ci dovrebbero essere un sacco di megacariociti. Questo indica che il midollo osseo funziona normalmente e produce abbastanza nuove piastrine. E le piastrine stanno uscendo dal midollo osseo in circolazione. Il problema è che le piastrine vengono distrutte dagli anticorpi.

Se sono visibili pochi megacariociti, è necessario intrattenere altre diagnosi.

Durata prevista

La nuova diagnosi (ITP acuta) dura per tre mesi o meno, con il 75% dei bambini che si riprendono da soli entro due o tre mesi. ITP persistente e cronica tende a venire e andare per molti anni.

Prevenzione

Non c’è modo di prevenire ITP. Se una sostanza ha causato la condizione, a te o al bambino verrà detto di evitare la sostanza.

Trattamento

Il trattamento varia, a seconda che l’ITP sia acuta, persistente o cronica:

ITP acuto – Poiché la maggior parte dei bambini con ITP acuta guarisce senza trattamento, i medici di solito non prescrivono farmaci a meno che non vi sia un sanguinamento grave o che la conta piastrinica scenda sotto i 20.000. Se ciò accade, il bambino viene trattato con prednisone (uno steroide sintetico venduto con diversi nomi commerciali) per via orale e gamma globulina o immunoglobulina anti-Rho (D) (WinRho) somministrata per via endovenosa (in una vena).
ITP persistente o cronica – Un adulto con ITP cronica viene trattato sia quando la conta piastrinica scende al di sotto di 20.000, o quando la conta piastrinica scende al di sotto di 50.000 e vi è un sanguinamento attivo. Il trattamento per adulti di solito inizia con prednisone. Se il prednisone non mantiene la conta piastrinica sopra i 50.000, o se la dose di prednisone ha bisogno di rimanere elevata, i medici ordinano più spesso immunoglobuline gamma per via endovenosa o anti-Rho (D).

Se questo non è efficace, la prossima opzione per gli adulti è il trattamento con rituximab (Rituxan) o splenectomia (rimozione chirurgica della milza). I pazienti che hanno subito la rimozione della milza devono essere consapevoli che sono a rischio significativamente maggiore per lo sviluppo di determinati tipi di infezioni.

Altri farmaci prescritti per mantenere un’adeguata conta piastrinica includono danazolo (Danocrino), azatioprina (Imuran), ciclofosfamide (Cytoxan, Neosar), vincristina (oncovina e altri) e vinblastina (Velban). Un nuovo farmaco promettente chiamato romiplostim (Nplate) può ridurre la necessità di rimozione della milza. Questo nuovo farmaco stimola i recettori sui megacariociti che inducono queste cellule a produrre più piastrine nel midollo osseo.

Tutti i farmaci, gli alimenti e le bevande saranno rivisti per assicurarsi che non contengano un ingrediente che potrebbe aver innescato l’ITP. Ad esempio, in alcune persone, l’ingestione di chinino può causare un basso numero di piastrine.

Durante il trattamento per ITP, si consiglia a voi o al vostro bambino di evitare sport e altre attività fisiche che presentano un alto rischio di lesioni, in particolare la ferita alla testa.

Quando chiamare un professionista

Chiamate il vostro medico se avete avuto episodi di sanguinamento anormale, tra cui lividi facili, stillicidio prolungato da piccoli tagli, sanguinamento mestruale anormale, o sanguinamento prolungato dopo un intervento chirurgico minore o procedure dentistiche.

Se sei un genitore, chiama il pediatra o il medico di famiglia se il bambino sviluppa segni di emorragia anormale, come lividi facili, un rash rosso o porpora, un sacco di piccole macchie viola (petecchie), frequenti o pesanti epistassi, gengive sanguinanti o sangue vesciche all’interno della bocca o delle labbra.

Prognosi

Nei bambini, le prospettive per l’ITP acuta sono generalmente molto buone. Circa il 75% dei pazienti guarisce completamente entro tre mesi e circa l’80% guarisce entro sei mesi. Meno dell’1% dei bambini con ITP sviluppa sanguinamento all’interno del cranio. Solo una piccola percentuale di bambini continua a sviluppare ITP cronica e la maggior parte di questi bambini non ha gravi emorragie.

I sintomi di ITP cronica di solito vanno e vengono negli adulti. Quando il farmaco è necessario, circa il 50% dei pazienti trattati con prednisone ha una conta piastrinica normale entro quattro-sei settimane. Tuttavia, quando il prednisone viene ridotto, il numero delle piastrine diminuisce di nuovo in molte persone. Se ciò accade, i medici possono raccomandare di rimuovere la milza della persona. Entro una settimana dalla rimozione della milza, circa il 70% dei pazienti adulti con ITP cronica hanno una conta piastrinica normale. Il rischio di rimuovere la milza è un aumento del rischio di infezioni.